又一罕见血液疾病新药获FDA批准!

BPDCN树突状细胞瘤是一种罕见的骨髓和血液疾病,在2008年被世界卫生组织归类为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)。BPDCN通常同时具有淋巴瘤和白血病的特征。由于它是罕见疾病,医疗界关于BPDCN的数据和临床实验一直很少,也没有很确定的治疗方法。此前,这种疾病的标准疗法是强化放疗,随后进行骨髓移植。但事实上,很多患者无法承受这样搞强度的化疗,因此,他们急需其它更好的替代疗法。

近日,美国药监局批准了StemLine制药公司的新药Elzonris (tagraxofusp-erzs),用于两岁以上这种患者的治疗。 Elzonris是一种由重组人IL-3和白喉毒素(DT)的融合重组蛋白,靶向IL-3受体(cd123)。IL-3能够将具有细胞毒性的白喉毒素运送到表达IL-3受体的肿瘤细胞内,从而抑制蛋白合成并杀死癌细胞。

Elzonris的获批意味着BPDCN患者终于有了一种新的标准治疗。这对于整个医疗领域来说都是巨大的突破。StemLine制药公司将致力于将Elzonris推向全球,让更多的患者可以从中受益。

首页社会